近50年的抗肿瘤药物研究开发工作使肿瘤化疗取得相当的进步，特别是使血液系统恶性肿瘤患者生存时间明显延长，但严重威胁人类生命健康的占恶性肿瘤90%以上的实体瘤的治疗尚未达到满意的疗效，仍有半数癌症患者对治疗无反应或耐药而最终导致治疗失败。
揭秘抗肿瘤药有哪些
因此，发现并开发新型抗肿瘤药物仍然是药学家所必须面对的十分艰巨而长期的使命与挑战。随着分子肿瘤学、分子药理学的飞速发展使肿瘤本质得以逐步阐明和揭示；大规模快速筛选、组合化学、基因工程等先进技术的发明和应用加速了药物开发的进程；抗肿瘤药物的研究与开发已进入一个崭新的时代。
当今抗肿瘤药物的发展战略有以下特点：
以占恶性肿瘤90%以上的实体瘤为主攻对象； 从天然产物中寻找活性成分； 针对肿瘤发生发展的机制寻找新的分子作用靶点（酶、受体、基因）； 大规模快速筛选； 新技术的导入和应用：组合化学、结构生物学、计算机辅助设计、基因工程、DNA芯片、药物基因组学等。 抗肿瘤药物正从传统的非选择性单一的细胞毒性药物向针对机制的多环节作用的新型抗肿瘤药物发展。
目前国内外关注的抗肿瘤作用的新靶点和相应的新型抗肿瘤剂或手段有：
以细胞信号转导分子为靶点：包括蛋白酪氨酸激酶抑制剂、法尼基转移酶（FTase）抑制剂、MAPK信号转导通路抑制剂、细胞周期调控剂； 以新生血管为靶点：新生血管生成抑制剂； 减少癌细胞脱落、黏附和基底膜降解：抗转移药等； 以端粒酶为靶点：端粒酶抑制剂； 针对肿瘤细胞耐药性：耐药逆转剂； 促进恶性细胞向成熟分化：分化诱导剂； 特异性杀伤癌细胞：（抗体或毒素）导向治疗； 增强放疗和化疗疗效：肿瘤治疗增敏剂； 提高或调节集体免疫功能：生物反应调节剂； 针对癌基因和抑癌基因：基因治疗——导入野生型抑癌基因、自杀基因、抗耐药基因及反义寡核苷酸、肿瘤基因工程瘤菌。本章就其中一些热点领域及最新进展简述之。
