早期肾癌患者在接受手术治疗后，大约30%可能发生转移，临床上亟需针对晚期肾癌的有效治疗方法，今后这种局面有望得到改变。近日，诺华肿瘤（中国）宣布旗下靶向新药培唑帕尼获批，用于晚期肾癌一线治疗。诺华肿瘤全球CEO Bruno Strigini表示，将携手有关部门、各级医疗机构，努力提升中国患者的新药可及性，改善病人生存质量。同时，诺华另一款靶向药芦可替尼日前获批用于治疗骨髓纤维化。
肾癌靶向新药“瞄准”治疗难题
我国每年新发肾癌数量居全球首位
“肾癌严重威胁国人健康，我国每年新发肾癌总数量居全球首位。”北京大学肿瘤医院副院长郭军教授表示，在我国，每年肾癌的发病率约3.35/10万，男性的发病比率更高，是我国男性前十大高发恶性肿瘤。“由于转移性肾癌对常规放、化疗不敏感，其中位生存期仅为十个月。近十年，靶向药物开创了晚期肾癌的靶向治疗时代，此次新药培唑帕尼获批上市将为转移性肾癌患者提供一线治疗的新‘武器’，有望进一步延长病人的生命”。
据悉，目前培唑帕尼已在全球70多个国家和地区上市使用，获得国内外多个指南推荐。根据全球三期注册临床研究结果显示，相较于安慰剂，培唑帕尼显著改善患者无进展生存期（PFS）达9.2个月；和未经治疗的患者亚组对比，培唑帕尼显著改善PFS达11.1个月。研究还显示，使用培唑帕尼和安慰剂的患者之间并没有显著的生活质量差异。
“培唑帕尼等靶向药获批上市将有助于改善中国肿瘤患者的生存质量，延长他们的寿命。”Bruno Strigini表示，中国市场是诺华的战略重点，诺华投资10亿美元在上海建立全球第三大研发中心，主要是针对中国及亚洲地区高发的疾病包括多种癌症开展新药研究，以满足患者迫切的医药需求。
据了解，美国食品和药品管理局（FDA）近期批准诺华旗下CDK4/6抑制剂与芳香化酶抑制剂联合作为一线治疗方案，用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2-）的转移性乳腺癌女性患者。“诺华致力于利用在靶向治疗领域的优势和强大的免疫肿瘤平台，在肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、肾细胞癌、血液疾病等五大主要领域开发组合疗法，让全球更多患者获益”。Bruno Strigini说。
创新药“解锁”骨髓纤维化治疗现状
“常言说‘一把钥匙开一把锁’，芦可替尼有望成为破解骨髓纤维化疾病的那把‘钥匙’。”北京大学人民医院血液科副主任、北京大学血液病研究所副所长刘开彦教授表示。
什么是骨髓纤维化？刘开彦解释，人体内血液更新速度很快，比如红细胞的平均寿命是120天，血小板的平均寿命是7-14天，白细胞的平均寿命只有几个小时，这是因为骨髓无时无刻不在造血，“骨髓纤维化是由于骨髓造血干细胞JAK/STAT信号通路失调导致细胞分化、增殖异常，骨髓逐渐丧失造血机能，从而引起贫血或血细胞异常、脾脏代替造血导致脾肿大，以及其他相关的全身症状，并导致患者生存期缩短”。
统计显示，我国每年有超过8000例新发骨髓纤维化病例，患者整体中位生存时间为5.7年，高危患者生存期仅有2年多，其中两成在10年内可能转化为急性白血病，生存时间不到10个月。“骨髓纤维化治疗起来比较困难，唯一可能治愈的方法是做造血干细胞移植，但是该病患者多为中老年人，手术风险较大，病人和家属不容易接受。”刘开彦介绍，不同于传统治疗手段，磷酸芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。
“临床研究发现，在使用磷酸芦可替尼后，大多数患者出现不同程度的脾脏缩小，恶心、发烧、食欲不振、全身乏力等相关症状也有所缓解，骨髓的纤维化程度保持稳定或有所改善，并有数据显示芦可替尼可显著延长患者生存期。”刘开彦说。
